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全球最貴基因治療藥有望在日本獲批上市


  《職業經理人周刊》   獵頭班長v微博   微信:AirPnP   2020/3/3
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日本厚生勞動省一個委員會2月26日初步批準一種基因治療藥物的生產和銷售,它的售價堪稱全球之最。

這種藥物名為Zolgensma,去年5月獲得美國食品和藥物管理局批準,在美售價210萬美元。厚生勞動省定于3月正式為它“放行”,隨后由制藥巨頭瑞士諾華公司在日本的子公司生產和銷售,用以治療2歲以下兒童的脊髓性肌肉萎縮癥。脊髓性肌肉萎縮癥是一種會導致運動神經元喪失和肌肉萎縮的遺傳性疾病。許多患者2歲以前死亡,或必須終身依賴人工呼吸機。每10萬名幼兒中就有1至2人患這種疾病。Zolgensma是一次性治療藥物,通過靜脈注射給藥,導入正常基因,促使運動功能恢復。諾華公司估算,日本每年將有15至20人用藥。Zolgensma在臨床試驗階段發現損傷肝臟、心臟功能等副作用。諾華公司承諾將長期關注患者健康狀況。

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這將是日本第二次批準基因治療藥物。一旦正式獲批,這種藥物最早將在5月納入國民健康保險。

(來源:山東商報)


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